2023년 미국 FDA, 일본 후생성 정식 승인에 이어
마침내 2024년 대한민국 식품의약품안전처가 승인한
신약 ‘레카네맙’, 알츠하이머의 실마리를 풀다!

치료제 개발에 관한
20여 년의 취재 기록

전 세계적으로 약 5천만 명의 환자가 고통 받고 있는 ‘알츠하이머’는 암처럼 아직 치료법이 없다. 알츠하이머는 1907년 독일의 의사 알로이스 알츠하이머에 의해 처음 보고되었으며, 치매를 일으키는 가장 흔한 퇴행성 질환으로 아밀로이드 베타의 축적을 원인으로 보고 있다.
전 세계 100개국 이상에서 승인된 알츠하이머 치료제 ‘아리셉트’는 근본적인 치료제는 아니기에 병의 진행을 완전히 막을 수는 없으나, 신경 전달 물질을 증가시키고 탈락해 나가는 신경 세포의 신호를 활성화시킴으로써 증상을 완화시킨다. 이 약은 최초의 알츠하이머 치료제였지만 대증요법을 위한 약이었다. 많은 이들이 원인을 치료하는 근본적 치료제를 기다리고 있었다.
미국의 과학자 데일 솅크는 아밀로이드 베타 항체를 이용해 뇌 속의 아밀로이드 베타를 분해하거나 없애는 참신한 아이디어를 떠올렸다. 동료들은 항체가 생기더라도 뇌의 혈액뇌장벽(BBB)을 통과할 수 없을 거라고 만류했지만 쥐를 대상으로 한 실험은 대성공이었다. 아밀로이드 베타를 접종하면 노인성 반점의 형성을 막을 뿐만 아니라 이미 생성된 노인성 반점에도 효과적이라는 것이 밝혀졌다.
알츠하이머의 원인을 근본적으로 치료하는 최초의 약, ‘레카네맙’의 탄생이었다!

[목 차]

프롤로그 | 때가 왔다

01 | 두 명의 선구자

02 | 세렌디피티

03 | 알츠하이머 유전자를 찾아라

04 | 과학자의 날조

05 | 알츠하이머 유전자의 발견

06 | 유의차를 얻지 못하다

07 | 생쥐는 알츠하이머의 꿈을 꿀까?

08 | 아리셉트의 탄생

09 | 백신 요법의 발견

10 | AN1792

11 | 알츠하이머에 걸린 래 린 버크

12 | 특허 절벽

13 | 이상한 부작용

14 | 바피네주맙의 실패

15 | 아밀로이드 연쇄반응 가설의 의문점

16 | 노인성 반점이 생기지 않는 알츠하이머

17 | 발병 이전을 조사하다

18 | 아두카누맙의 발견

19 | 벼랑에서 떨어지다

20 | 안녕히, 데일 솅크

21 | 유전성 알츠하이머의 임상 시험

22 | 도와드릴까요?

23 | 중간 분석

24 | 용기 있는 연설

에필로그 | 지금은 희망이 있다

후기

25 | 오로라의 거리에서

26 | 아두카누맙의 붕괴

27 | 2상 임상 시험에 달린 운명

28 | 결전의 날

29 | 다시 아오모리에서

개정판 후기

참고문헌 및 취재 협력자

[본 문]

요코가 입원하고 2년이 지나고 와타나베는 가족으로부터 그녀의 어머니도 같은 병을 앓았다는 사실을 들었다. 심지어 오빠나 언니도 같은 병을 앓았다고 했다. 게다가 이 무렵 같은 증상으로 입원했던 남성 환자도 요코와 친척 관계라는 것을 발견했다. 그때 와타나베는 이 병이 가족성 질환일 수 있다는 의심이 강하게 들었다.

- 프롤로그: 때가 왔다

그런데 왜 가족성(대부분 젊은 시기에 발병하는 조발성) 알츠하이머의 돌연변이를 찾는 것이 중요할까? 유전성이 아니라고 여기는 대부분의 산발성 알츠하이머도 유전성 알츠하이머와 병이 발생하는 과정 자체는 같을 것이다. 즉 유전성 알츠하이머의 돌연변이를 밝힐 수만 있다면 병이 발생하는 메커니즘을 알 수 있게 되는 것이다.

- 03. 알츠하이머 유전자를 찾아라

알츠하이머 연구에 거액의 예산이 붙기 시작한 1980년대에 들어서면서 아카데믹한 서클에 있는 연구자들은 심각한 딜레마에 빠진다. 대학에 있으면 실제 제약 같은 영리 목적의 연구는 할 수 없다. 그러나 연구를 실용화해야만 사람들을 구할 수 있다. 그렇다면 기초 연구와 응용 연구를 함께할 수 없을까?

- 07. 생쥐는 알츠하이머의 꿈을 꿀까?

가족성 알츠하이머의 경우, 그 가족의 발병 나이를 청취조사로 밝혀내고 발병 나이보다 젊은 가족 구성원이 DIAN에 참여한다면, 현재라는 시점에서 환자의 과거를 추론해볼 수 있다.

- 17. 발병 이전을 조사하다

모리스는 DIAN에 참여하는 사람들을 절대로 ‘대상’이라고 부르지 않고‘참가자’라고 불렀다. (…) 학자가 ‘피험자’를 ‘연구 대상’으로 보았던 기존의 연구 개념에서 학자와 참가자를 대등한 위치의 사람으로 보는 것이다. 학자와 제약 회사, 참가자가 연구를 함께한다는 발상의 전환이 숨어 있었다. (…) 치료법을 반드시 찾겠다는 열정이 전해졌다. 이 열정의 원천은 참가자도 이 연구 설계에 직접 참여한다는 데 있다는 것을 깨달았다.

- 21. 유전성 알츠하이머의 임상 시험

“2017년 4월에 교토에서 제1회 DIAN Japan 가족회의가 있었습니다. 그곳에서 같은 병을 가진 일본의 많은 가족들을 만났습니다. 저에게는 정말로 좋은 경험이었습니다. 간호하는 일, 아이나 손주들에게 발병을 알리는 일, 결혼이나 취직 등 모두 같으면서도 다른 형태의 고민을 하고 있다는 사실을 알게 되었습니다. 처음 만난 분들이지만 공감대가 생겨 스스럼없이 알츠하이머에 관한 이야기를 할 수 있었습니다.”

- 24. 용기 있는 연설

2023년 7월에 질병의 원인을 근본적으로 치료하는 최초의 약으로 미국에서 ‘이의 없음’이라는 정식 승인을 받은 ‘레카네맙’이 등장했다. 알츠하이머의 비밀을 푸는 열쇠를 찾기까지, 아주 길고 긴 여정의 첫걸음이었다.

- 25. 오로라의 거리에서